AstraZéneca – La Agencia Europea del Medicamento (EMEA) otorga la designación de medicamento huérfano al fármaco anticancerígeno AZD2281

AZD2281 está actualmente en estudios clínicos Fase II en pacientes con cáncer de mama y ovario avanzado BRCA deficiente.

La Agencia Europea del Medicamento (EMEA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano al anticancerígeno de AstraZéneca actualmente en desarrollo AZD2281, una molécula pequeña inhibidora de PARP (poli (ADP-ribosa) polimerasa), para el tratamiento de las mujeres con cáncer de ovario.

Los datos de un ensayo Fase I presentados en una importante reunión oncología (ASCO -Sociedad Americana de Oncología Clínica) en junio de 2007, revelaron una fuerte evidencia de la respuesta del tumor en pacientes con cáncer de ovario hereditario. AZD2281 está actualmente en estudios clínicos Fase II en pacientes con cáncer de mama y ovario avanzado BRCA deficiente.

Los genes BRCA 1 y BRCA2 están implicados en la reparación del ADN y cuando esta función se pierde debido a una mutación, las células son incapaces de reparar las alteraciones del ADN. Se piensa que los inhibidores de la PARP actúan inhibiendo la reparación del ADN en los tumores celulares BRCA deficientes, sobrecargando por tanto estas células de alteraciones en el ADN y matándolas selectivamente.

Se estima que entre el cinco y el 10 por ciento de todos los cánceres de mama y ovario están asociados a mutaciones en los genes BRCA1 o BRCA2. Se dice que las mujeres con mutaciones de BRCA tienen hasta un 87% de riesgo de desarrollar cáncer de mama, y hasta un 44 por ciento de riesgo de desarrollar cáncer de ovario a los 70 años.

El profesor James Carmichael, de AstraZéneca, manifestó: «Estamos comprometidos con el desarrollo de nuevos medicamentos para pacientes con opciones terapéuticas limitadas y nos satisface el apoyo de la EMEA para el desarrollo de AZD2281 en esta área de necesidad médica sin cubrir», y añadió, «la investigación inicial en el potencial de inhibidores de la PARP ha producido algunos resultados muy prometedores, y esperamos que estos estudios con AZD2281 lleven al desarrollo de un tratamiento a medida para el cáncer de mama y ovario».

La designación de la UE de medicamento huérfano favorece el desarrollo de productos que son una promesa para el diagnóstico, prevención y/o tratamiento de patologías que suponen una amenaza para la vida o son muy graves, que son raras y no afectan a más de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea.