La Comisión Europea aprueba VIDAZA® para el tratamiento de pacientes con síndromes mielodisplásicos de más alto riesgo y leucemia mieloide aguda

Se trata del primer y único medicamento que ha demostrado un aumento significativo de la supervivencia en pacientes con SMD de riesgo intermedio-2 y de alto riesgo y LMA. Y es la primera terapia efectiva aprobada para una amplia variedad de subgrupos de SMD, así como también para la leucemia mieloide aguda con 20-30 por ciento de blastos y displasia multilinea, según la clasificación la Organización Mundial de la Salud en 2008.

La Comisión Europea ha concedido a la compañía de hemato-oncología Celgene Internacional Sárl la autorización para comercializar VIDAZA® (azacitidina), para el tratamiento de pacientes adultos que no son aptos para el trasplante de células madre hematopoyéticas que cumplan las siguientes condiciones:

– Síndromes Mielodisplásicos (SMD) de alto riesgo y de riesgo intermedio-2 según el IPSS.

– Leucemia Mielomonocítica crónica con 10 a 29 por cien de blastos en médula ósea sin trastorno mieloproliferativo.

– Leucemia Mieloide Aguda (LMA) con 20 a 30 por cien de blastos y displasia multi- línea, de acuerdo a la clasificación de la OMS.

«La aprobación de la Comisión Europea a VIDAZA® supone el reconocimiento al notable beneficio sobre la supervivencia proporcionado por este medicamento. Comenzaremos a continuación los trabajos pertinentes con la Agencia Española del Medicamentos y Productos Sanitarios para establecer el precio del medicamento y el reembolso en nuestro país, de forma que los pacientes españoles puedan beneficiarse de las ventajas terapéuticas de azacitidina cuanto antes», afirma Philippe Van Holle, Presidente de Celgene Europa.

La aprobación se basó en la eficacia y en los datos de seguridad de los distintos estudios clínicos que evaluaron su actividad en pacientes con SMD y AREB-T actualmente dentro de la categoría LMA, tal y como lo define el sistema de clasificación de la OMS, y en particular, en la significativa mejora en la supervivencia global alcanzada en el estudio AZA-001.

Este ensayo, el mayor estudio controlado fase III realizado internacionalmente en pacientes con SMD de alto riesgo y LMA según la clasificación de la OMS, demostró un incremento clínicamente relevante en la mediana de la supervivencia de 9,4 meses (24,4 frente a 15 meses) comparado con los esquemas de tratamiento convencionales.

«El beneficio sin precedentes sobre la supervivencia demostrado por VIDAZA® acentúa la necesidad que los pacientes consigan un acceso rápido a esta terapia», ha afirmado Pierre Fenaux, Doctor en medicina por la Universidad de París e investigador principal del ensayo AZA-001.

Además de prolongar la supervivencia global, el 45 por ciento de los pacientes tratados con VIDAZA® lograron tener independencia transfusional en este estudio AZA-001. El medicamento fue, asimismo, bien tolerado por los pacientes. Los investigadores trataron a los pacientes hasta la progresión de la enfermedad, consiguiendo una mediana de nueve ciclos de tratamiento.

En el estudio de supervivencia AZA-001, los mayores efectos adversos que se manifestaron en los pacientes tratados con VIDAZA® fueron trombocitopenia (69,7%), neutropenia (65,7%) y anemia (51,4%).

VIDAZA® ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de los Síndromes Mielodisplásicos y la Leucemia Mieloide Aguda en la Unión Europea.

Acerca de VIDAZA

En agosto de 2008, VIDAZA se convirtió en el primer y único medicamento aprobado por la FDA por demostrar una prolongación significativa de la supervivencia total comparada con los esquemas de tratamiento convencionales, para pacientes con SMD de alto riesgo e intermedio-2 y LMA. La FDA aprobó VIDAZA, el primero de una nueva clase de fármacos llamados agentes hipometilantes, para el tratamiento de los cinco subtipos de SMD según la clasificación de la FAB (Clasificación franco-americano-británica), que incluye tanto pacientes de bajo como de alto riesgo. Estos subtipos incluyen: anemia refractaria, anemia refractaria con sideroblastos en anillo si está acompañada por neutropenia o trombocitopenia o requiere transfusiones, anemia refractaria con exceso de blastos, anemia refractaria con exceso de blastos en transformación (AREB-T) y leucemia mielomonocítica crónica. El más reciente sistema de clasificación de la OMS incorpora a los pacientes AREB-T dentro de la categoría LMA. VIDAZA ha recibido la denominación de medicamento huérfano en varios países, incluyendo la Unión Europea, EE.UU. y Japón.