Las terapias celular y génica podrían llevar a nuevos tratamientos para el Parkinson

Los expertos confían en que los ensayos con terapia celular y génica en modelos animales abran nuevas vías de tratamiento en la Enfermedad de Parkinson, ya que en la actualidad el tratamiento de los pacientes es sintomático, debido a que aún se desconoce su origen.

El Parkinson supone la segunda enfermedad neurodegenerativa en las personas mayores. Se estima que existen entre 75.000 y 85.000 afectados en nuestro país, cifra que llega a ser de más de cuatro millones de personas en todo el mundo. Debido a que todavía el origen de la enfermedad es desconocido, los tratamientos son sintomáticos y están orientados a restaurar los niveles cerebrales de dopamina.

La levodopa es el tratamiento estándar más eficaz y aunque su administración produce una mejoría clínica en los pacientes, tras años de tratamiento (aproximadamente cinco o seis) va perdiendo eficacia y se empieza a asociar con importantes efectos adversos, favoreciendo la aparición de complicaciones motoras severas y reduciendo la capacidad funcional.

En los últimos años se han conseguido atenuar estas complicaciones provocadas por el uso crónico de la levodopa. Así, por ejemplo, se ha comprobado que la combinación de la levodopa con entacapona, inhibidor selectivo de la COMT, limita las consecuencias negativas derivadas del uso de levodopa, aumenta el beneficio clínico y mejora la movilidad de los pacientes.

Tratamientos futuros

Actualmente se están realizando diferentes estudios en modelos animales que pueden resultar de gran utilidad en un futuro para el tratamiento de los pacientes con Enfermedad de Parkinson. En este sentido, las principales líneas de investigación que se están desarrollando de modo experimental en animales son la terapia celular y la terapia génica.

La primera de ellas consiste en intentar restituir las células que el cerebro de un paciente con Parkinson va perdiendo. El problema de la terapia celular es encontrar qué tipo de célula es la más adecuada para implantar en el cerebro humano. De momento, se han realizado implantes con diferentes tipos celulares con resultados muy dispares.

Por otra parte, la terapia génica consiste en lograr que determinadas células del cerebro sinteticen una proteína concreta que en condiciones basales no sintetizan. Ello se consigue mediante la administración de virus atenuados a los que se les inserta un determinado gen que transmitirán a la célula nerviosa cuando la infecten, capacitándola para sintetizar dicha proteína. «La gran limitación de esta técnica en el momento actual es su inseguridad, ante la posibilidad de que los virus produzcan una infección cerebral (encefalitis)», explica la doctora Rosario Luquin, del Servicio de Neurología de la Clínica Universitaria de Navarra.

«El mejor conocimiento de los mecanismos implicados en la degeneración de las células dopaminérgicas de la sustancia negra podrá ayudar en un futuro a establecer un tratamiento, sino curativo, neuroprotector, de tal forma que podamos detener el curso evolutivo de la enfermedad», apunta la doctora Luquin. En este sentido, los modelos animales de Enfermedad de Parkinson, inducidos por neurotoxinas o modelos transgénicos serán de gran utilidad para poder establecer un tratamiento más específico, añade esta especialista.